Qu'est-ce que thérapie génique ?

La thérapie génique est une technique médicale qui vise à traiter des maladies génétiques en modifiant l'information génétique d'un individu. Elle fait intervenir l'insertion, la modification ou la suppression de gènes spécifiques dans les cellules d'un patient afin de corriger un dysfonctionnement génétique à l'origine de la maladie.

Le processus de thérapie génique peut se dérouler de différentes manières. L'une des méthodes courantes est l'utilisation de vecteurs viraux qui permettent de transporter le gène thérapeutique dans les cellules cibles. Ces vecteurs viraux sont généralement dépourvus de leur capacité à provoquer des infections, mais ils conservent leur efficacité à transmettre le matériel génétique souhaité au sein des cellules.

La première étape de la thérapie génique consiste à extraire des cellules d'un patient et à les cultiver en laboratoire. Ensuite, le vecteur contenant le gène thérapeutique est introduit dans ces cellules modifiées. Une fois les cellules modifiées, elles peuvent être réinjectées chez le patient où elles se répliquent et produisent les protéines thérapeutiques nécessaires.

La thérapie génique peut être utilisée pour traiter diverses maladies génétiques, telles que la mucoviscidose, l'hémophilie, les maladies du métabolisme, les maladies immunitaires héréditaires, les maladies neurologiques, etc. Elle peut également être utilisée pour cibler des tumeurs cancéreuses en introduisant des gènes qui favorisent une réponse immunitaire contre les cellules cancéreuses.

Cette approche médicale est en constante évolution et a connu des avancées significatives au cours des dernières décennies. Cependant, des défis importants subsistent, notamment en ce qui concerne l'efficacité de la thérapie génique à long terme, les risques potentiels pour la santé, l'acceptabilité éthique et les coûts élevés associés à cette technologie.

Néanmoins, la thérapie génique offre un espoir considérable pour les patients atteints de maladies génétiques incurables. Avec des recherches continues et des progrès technologiques, elle pourrait devenir une option de traitement plus largement disponible à l'avenir, permettant de prévenir et de traiter des maladies génétiques nocives pour la santé humaine.

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